Plus

Patiënten de dupe nu peperduur medicijn taaislijmziekte niet wordt vergoed

Een peperduur medicijn tegen taaislijmziekte wordt niet vergoed. Patiënten zijn de dupe. 'Ze zeiden: dit medicijn is de toekomst.'

Tweeling met taaislijmziekte, medicijnen worden niet meer vergoed. Rechts Rosanne Links Myrthe Hogendoorn. Beeld Carly Wollaert

Ups and downs wisselden elkaar af. Als Myrthe Hogendoorn (29) een longinfectie had, ging het wat beter met haar tweelingzus Rosanne.

En vice versa. Benauwdheid, hoesten, regelmatig ziekenhuisopnames, longinfecties, dagelijks antibiotica, een slecht werkende alvleesklier, diabetes, het gedisciplineerde sporten om de longfunctie zo optimaal mogelijk te houden - alles verliep ongeveer in hetzelfde stramien. Een leven lang gingen ze gelijk op.

Groter dan zomaar een medicijn
Tot drie jaar geleden. Het gonsde al een tijdje: er was een nieuw medicijn dat taaislijmziekte, of cystische fibrose (CF), écht zou aanpakken. Dus op de oorzaak, niet op de symptomen, wat de andere medicatie deed.

Het was iets groots, groter dan zomaar een medicijn, zegt Myrthe: "Ze zeiden: Dit is de toekomst." Hoop en toekomst is patiënten met cystische fibrose nog niet eerder zo concreet geserveerd. Nieuwe medicijnen en behandelingen hadden er wel voor gezorgd dat de levenskwaliteit én -verwachting waren toegenomen, maar taaislijmziekte bleef een ongeneeslijke, zeer ernstige erfelijke ziekte. En nog.

Bij patiënten is het slijm door een genetische afwijking uitzonderlijk taai, wat veel lichamelijke klachten veroorzaakt. Na verloop van tijd gaan de longen, de alvleesklier en de lever verder achteruit.

De levensverwachting was, toen de tweeling in 1987 werd geboren, twintig jaar. Nu is die veertig. Maar met de huidige ontwikkelingen in de geneeskunde valt er niets te voorspellen, dus daar hoeven Rosanne en Myrthe het helemaal niet over hebben. Ze bekijken het van de rooskleurige kant - sowieso een grondhouding hier. "Als je opgroeit met de gedachte dat je niet oud wordt, vormt je dat," zegt Rosanne. "Het zorgt dat je er, bewust of onbewust, alles uit wil halen. Ergens is het dus iets heel moois."

Teleurstelling en hoop
Rosanne zit aan haar houten eettafel in haar woning in het centrum van de stad, een dampende pot thee staat voor haar. Myrthe luistert.

"Drie jaar geleden dus," gaat ze verder, "werd ik gevraagd mee te doen aan het onderzoek met het medicijn Orkambi. Je moest een stabiele longfunctie hebben om in aanmerking te komen." Rosanne had die, Myrthe had uitgerekend op dat moment een longinfectie en een dalende longfunctie van zo'n 55 procent en werd om die reden uitgesloten voor het onderzoek. "Het was zo pijnlijk om te zien," zegt Rosanne. Dankbaarheid vermengde zich met schuldgevoel. En teleurstelling met hoop.

Myrthe: "Maar we hadden altijd het vertrouwen dat er nieuwe medicijnen en nieuwe onderzoeken zouden komen." Zo geschiedde. Anderhalf jaar geleden werd Myrthe gevraagd voor een vervolgstudie. Ze draait nu mee in een onderzoek naar, vrij vertaald, Orkambi 2.0.

En nu?

"Ik merkte al na een paar weken een enorm verschil," zegt Rosanne. "Een verbeterde longfunctie, meer longinhoud, meer energie, maar het was ook hoopgevend om niet in een dalende lijn te leven. Dat je jezelf niet alsmaar slechter gaat voelen, maar juist beter. Nu is mijn gezondheid al een hele tijd stabiel. Ik heb nu al een paar keer een halve marathon gelopen, dat kon ik voorheen echt niet. Soms ben ik aan het rennen en springen de tranen in mijn ogen - dan kan ik niet bevatten dat ik me zo goed voel."

Ze werken beiden bijna fulltime, wat bijzonder is voor een CF-patiënt. Rosanne is talent strategist en Myrthe business controller, waarbij ze, kort gezegd, hun bedrijf adviseren.

Alles op de rit - tot begin deze week het nieuws bekend werd dat het middel niet in het basispakket komt, omdat minister Schippers en de farmaceut Vertex het niet eens worden over de prijs. Per patiënt kost Orkambi 170.000 euro per jaar. Het middel is niet kosteneffectief, oordeelde het Zorginstituut. De prijs moest van Schippers drastisch lager, maar zo ver wilde de fabrikant niet zakken.

Door een rietje ademen
"Wij zijn er heel erg van geschrokken," zegt Myrthe. "Wij krijgen via onze onderzoeken nog medicijnen, maar voor de langere termijn wordt het onzeker. Voor mensen die op Orkambi zaten te wachten is dit een enorme klap." Boos is ze niet. Op wie dan? Ze weet niet wie gelijk heeft. Hier heerst vooral teleurstelling.

'Kosteneffectiviteit' is de balans tussen geld versus longinfecties, een blafhoest die je uit je slaap houdt, het gevoel dat je door een rietje ademt en levensverwachting.

Myrthe kan dat allemaal rationeel zien. "Het is goed dat er over prijzen voor medicijnen wordt onderhandeld. Het punt waar ik over val is dat bij Orkambi alleen wordt gekeken naar de longfunctiestijging. Omdat die te laag zou zijn, zou het middel onvoldoende werken. Dat is onzin. Wat in de longen kapot is, valt nauwelijks te repareren. Kijk ook naar wat er in ons leven is verbeterd: geen longbloedingen meer, bijna geen longinfecties, lucht. Wij voelen elke dag wat het medicijn doet. Dat kun je bijna niet omschrijven. Je wordt er zo blij en dankbaar van."

"Zeker bij jonge kinderen - bij wie de ziekte nog niet zoveel schade heeft aangericht - kan taaislijmziekte met deze medicijnen een heel ander beloop hebben. Dat nemen ze niet genoeg mee in deze beslissing. Een gemiste kans. En een persoonlijk drama voor honderden CF-patiënten."

Na een jaar mislukt

Een jaar lang onderhandelde minister Schippers van Volksgezondheid met de fabrikant over de prijs van het peperdure medicijn tegen taaislijmziekte Orkambi. Dat de onderhandelingen alsnog stuk zijn gelopen, en het middel om die reden niet in het basispakket wordt opgenomen, is voor het eerst. Patiënten met taaislijmziekte, een zeer ernstige erfelijke en ongeneeslijke aandoening, zijn de dupe.

In Nederland leven ruim 1500 patiënten met taaislijmziekte. De helft daarvan zou baat kunnen hebben bij Orkambi, voorspelt de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Het middel kost per patiënt jaarlijks 170.000 euro, en dat is volgens Schippers veel te duur afgezet tegen de effecten voor de patiënt. Om dat in balans te krijgen zou het Amerikaanse Vertex het medicijn 80 procent goedkoper moeten maken. Waar de onderhandelingen precies op zijn stuk gelopen, wil Vertex niet zeggen.

De Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting laat het er niet bij zitten. "Patiënten zijn verdrietig, geschokt en geschrokken," zegt Johanna Vermeulen van de stichting die inzet op twee sporen: "We willen dat de fabrikant openheid geeft over hoe de prijs voor het medicijn tot stand is gekomen."

Ook wil de stichting dat Zorginstituut Nederland de recente berekeningen van de kosteneffectiviteit openbaar maakt. Het kritiekpunt is dat bij de berekeningen vooral wordt gekeken naar de verbeteringen van de longfunctie, terwijl er genoeg andere effecten zijn.

De stichting neemt juridische stappen tegen Vertex en de overheid.

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met Het Parool?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van Het Parool rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright@parool.nl.