Duurste medicijn ter wereld tegen SMA voorlopig niet vergoed

Het peperdure Zolgensma, een effectief medicijn tegen de zeldzame en ernstige spierziekte SMA, komt voorlopig niet in de basisverzekering.

null Beeld AP
Beeld AP

Alleen als de prijs wordt gehalveerd en de farmaceut instemt met vergoeding op basis van behandelresultaten, wordt de gentherapie vergoed. Dat schrijft het Zorginstituut Nederland, dat het ministerie van Volksgezondheid adviseert over de samenstelling van het basispakket zorgverzekering.

Zolgensma staat bekend als het duurste medicijn ter wereld, maar lijkt een doorbraak bij de behandeling van de ernstige spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA), waarbij de zenuwen langzaam afsterven en spieren steeds verder verlamd raken. Wanneer de ziekte op jonge babyleeftijd tot uiting komt, krijgen patiënten vrijwel altijd te maken met ernstige spierzwakte, beademing en, wanneer ze niet behandeld worden, vroegtijdig overlijden.

De eenmalige behandeling voor SMA kost bijna 2 miljoen euro. De gentherapie brengt genetisch materiaal van een speciaal eiwit in de zenuwcellen, zodat die dit eiwit zelf kunnen aanmaken. Als het goed is kan de ziekte zich daardoor niet verder ontwikkelen.

Veelbelovend, maar te duur, vindt het Zorginstituut. Het is nog onzeker of één behandeling langdurig zal werken. ‘We willen Zolgensma best het voordeel van de twijfel geven, maar niet tegen elke prijs,’ schrijft het in een persbericht.

Het Zorginstituut wil de behandeling dus alleen vergoeden als de prijs met de helft omlaag gaat. Ook willen ze een pay-for -erformance-afspraak met de fabrikant: de betaling hangt af van hoe goed het medicijn echt werkt.

‘Maak haast’

In Nederland zijn er per jaar 8 tot 10 jonge kinderen met SMA type 1 die met Zolgensma kunnen worden behandeld. Als het middel in het basispakket wordt opgenomen, zijn de totale kosten per jaar ongeveer 11 miljoen, na de gevraagde prijsverlaging.

Marcel Timmen, directeur van Spierziekten Nederland, roept op haast te maken met de prijsafspraken. ‘Elk verlies van functies is definitief en voor patiënten en ouders is het onverdraaglijk dat de fysieke aftakeling doorgaat, terwijl er nu een werkzaam medicijn op de plank ligt. We dringen er bij de fabrikant en de minister op aan om hun verantwoordelijkheid te nemen en snel tot prijsafspraken te komen in het belang van deze kinderen.’

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met Het Parool?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van Het Parool rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright@parool .nl.
© 2021 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden